Il Dipartimento di Scienze Mediche, Chirurgiche e della Salute dell'Università degli Studi di Trieste in collaborazione con il Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie - ICGEB di Trieste, presentano una serie di lezioni che illustrano lo stato dell’arte della terapia genica e cellulare. Vengono descritti gli obiettivi della terapia genica, i diversi tipi di acidi nucleici con funzione terapeutica e le diverse metodologie per il trasferimento genico. Ampia parte del Corso fornisce una visione della biologia delle cellule staminali e delle prospettive terapeutiche della medicina rigenerativa. Vengono descritte le proprietà biologiche delle diverse popolazioni di cellule staminali, con particolare riferimento alle cellule staminali embrionali, a quelle dell’adulto, nonchè al processo della clonazione animale e dell'ottenimento della staminalita' mediante trasferimento genico (cellule iPS). Sono presentate e discusse le reali possibilità di transizione della terapia genica e cellulare dalla ricerca sperimentale alla clinica, definendo alcuni tipi di patologia umana in cui queste terapie innovative appaiono al momento particolarmente promettenti. In particolare, sono considerate le applicazioni per diverse categorie di malattie ereditarie, per le malattie cardiovascolari, per le malattie neurodegenerative, per i tumori e per le degenerazioni della retina. Inoltre sono descritte e discusse le tecniche e le applicazione dell’editing genetico. Infine sono presentati alcuni promettenti approcci di ingegneria tessutale per la rigenerazione di organi e tessuti.