Wenn ein Patient ein lebensnotwendiges Protein aufgrund eines Gendefekts nicht selbst produzieren kann, gibt es manchmal die Möglichkeit der lebenslangen medikamentösen Substitution. Wäre es aber nicht einfacher, ihm stattdessen ein neues, „funktionierendes“ Gen zu verabreichen, damit er diese Produktion (wieder) selbst bewerkstelligen kann? Dies ist die einfache wie faszinierende Grundidee der Gentherapie, die sich – trotz interessanter neuer Forschungsergebnisse – zurzeit noch weitestgehend im experimentellen Stadium befindet.